Come nasce un farmaco

Come nasce un farmaco

Prima che un farmaco sia approvato e messo in commercio è sottoposto ad un lungo e faticoso processo di sperimentazione. È un percorso che può durare fino a 10 anni. Solo una piccola percentuale delle sostanze studiate, infatti, raggiunge il traguardo finale, vale a dire l’approvazione per l’impiego umano e l’autorizzazione all’immissione in commercio.

Tutto ha inizio nel laboratorio in cui si svolge la ricerca scientifica. Sono i ricercatori, infatti, che sulla base di ipotesi scientifiche progettano e portano avanti gli esperimenti per verificare se una determinata sostanza, o una preparazione (combinazione di più sostanze), possa avere un effetto curativo per una data malattia.
Prima di poterla sperimentare sull’uomo i ricercatori devono sottoporre la sostanza, o la preparazione, alla cosiddetta fase di sperimentazione preclinica. Quest’ultima, a sua volta, comprende gli “studi in vitro”, effettuati su colture di cellule o tessuti, e gli “studi in vivo”, ossia sugli animali.

Se gli studi preclinici dimostrano che la sostanza in esame ha l’effetto desiderato, i ricercatori possono procedere alla fase successiva: la sperimentazione clinica. Eseguita sugli esseri umani, prevede la conduzione di studi in cui siano valutati dapprima la sicurezza e la tollerabilità del farmaco in esame. In altre parole, si accerta che la sua somministrazione non induca effetti nocivi per la salute, che sia ben tollerato e che sia efficace.

Sperimentazione clinica

La sperimentazione clinica è composta di 3 fasi:

• fase 1: il nuovo, potenziale, farmaco è sperimentato per la prima volta sull’uomo, allo scopo di verificarne sicurezza e tollerabilità. In genere, gli studi di fase 1 sono condotti su un numero limitato di persone sane che aderiscono volontariamente allo studio. Solo se il farmaco in sperimentazione è stato pensato per la cura di una malattia grave (per esempio tumori, AIDS) può essere studiato in persone che ne siano colpite.
  Se il farmaco dimostra di non avere effetti tossici o, nel caso in cui essi si verifichino, che il beneficio prodotto li renda accettabili (profilo beneficio/rischio), potrà essere sottoposto alla successiva fase della sperimentazione, ossia allo studio di fase 2
• fase 2: è esplorata l’attività terapeutica del potenziale farmaco, vale a dire la sua capacità di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi desiderati. In questo tipo di studi, spesso, sono sperimentate diverse dosi del farmaco in esame sia per determinare la quantità minima in grado di produrre l’effetto curativo sperato, sia per valutarne la capacità di alterare alcuni parametri come, ad esempio, la pressione sanguigna, la temperatura, ecc. In questa fase potrebbe essere studiata anche la via di somministrazione.
  Di solito, sono “arruolati” un numero limitato di individui ma, a differenza della fase 1, si tratta di persone che soffrono della malattia per cui è pensato il farmaco.
  In questa fase, dunque, oltre ad indagare la sicurezza e la mancanza di tossicità del farmaco, si valuta soprattutto la sua efficacia curativa
• fase 3: in questa fase lo studio è volto a dare risposte ad alcune domande: quanto è efficace il farmaco? Quali vantaggi offre rispetto a farmaci simili già disponibili? Qual è il rapporto tra rischio e beneficio?
  Nella fase 3 il numero delle persone “arruolate” non è più limitato ma comprende centinaia o migliaia di individui. Lo studio, generalmente, è ideato in maniera tale da trattare i diversi gruppi di partecipanti in modo casuale (random): ad alcuni è somministrata la sostanza in esame; ad altri, un placebo (sostanza priva di efficacia terapeutica); ad altri ancora, farmaci con attività simile a quella della sostanza in esame ma già in commercio; ad un ultimo gruppo, invece, non è somministrata alcuna sostanza.
  Alla fine dello studio gli effetti prodotti dai diversi trattamenti nei vari gruppi di persone sono confrontati tra loro. L’efficacia complessiva della sostanza in esame è valutata considerandone gli effetti sui disturbi (sintomi) causati dalla malattia, sulla qualità della vita o sulla sopravvivenza delle persone trattate.

Autorizzazione all’immissione al commercio

Alla fine di tutte le fasi di sperimentazione, se il farmaco in esame supera tutte le prove dimostrando di avere un’efficacia sufficiente in rapporto agli eventuali rischi (rapporto rischio/beneficio), è candidato alla commercializzazione.
Il processo inizia con la raccolta di tutti i dati ottenuti dalla sperimentazione preclinica e clinica e con la compilazione di un dossier da sottoporre alla valutazione dell’autorità competente (per l’Italia l’AIFA) per richiedere la registrazione e l’autorizzazione alla commercializzazione.

Regolamentazione dei farmaci

Nessuna medicina è completamente priva di rischi dopo la somministrazione. Anche dopo avere ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio i farmaci continuano ad essere costantemente controllati. Gli effetti indesiderati (effetti collaterali) o le reazioni avverse che dovessero verificarsi dopo l’ingresso del farmaco sul mercato, infatti, sono sottoposti a valutazione. In rari casi, ad esempio se si verificano problemi di sicurezza di una certa importanza o se il rapporto rischio/beneficio è ritenuto non più vantaggioso, i farmaci possono essere ritirati.

In Italia, istituzioni quali il Ministero della Salute, l’Istituto Superiore di Sanità e l’AIFA si occupano di sorvegliare sulla salute pubblica. In particolare all’AIFA è affidato il delicato compito della farmacovigilanza. Si tratta di un complesso di attività volte a valutare in maniera costante tutte le informazioni relative alla sicurezza dei farmaci e ad assicurare che tutti i medicinali in commercio abbiano un rapporto beneficio/rischio favorevole per la popolazione.

Segnalare una reazione avversa

Quando un farmaco è immesso in commercio se ne conoscono solo gli effetti studiati prima della sua registrazione. Tali informazioni sono disponibili sul foglietto illustrativo che accompagna le confezioni di tutti i medicinali e sono ottenute nella fase di sperimentazione clinica condotta su un numero sufficiente, ma comunque limitato, di persone. Una volta registrato, il farmaco è utilizzato da un numero sempre crescente di individui e ciò consente di valutarne in maniera più approfondita il rapporto rischio/beneficio.

Tutte le reazioni indesiderate prodotte da un farmaco devono essere segnalate all’autorità competente. Ogni cittadino può farlo comunicando alle persone, e/o alle strutture, di riferimento (il proprio medico di famiglia, il farmacista o l’ambulatorio Asl) gli effetti collaterali comparsi in seguito all’assunzione di un medicinale. Qualora, invece, desideri inoltrare direttamente la propria segnalazione, deve compilare il modulo disponibile sul sito dell’AIFA e inviarlo al responsabile della farmacovigilanza della Asl di appartenenza. Non sono consentite segnalazioni anonime.

Farmaci con lo stesso principio attivo e nomi diversi

Molti farmaci hanno due denominazioni diverse: il nome commerciale e il nome generico. Il primo è un nome di fantasia attribuito dalla società farmaceutica che per prima ha sviluppato il farmaco; il secondo è il nome del principio attivo, vale a dire della sostanza responsabile dell’attività curativa del medicinale.

Quando un’azienda produce un nuovo farmaco, si riserva i diritti di esclusività. Ciò significa che, detenendone il brevetto, è l’unica a poterlo fabbricare per un determinato periodo di tempo e, quindi, a deciderne il prezzo.
Una volta terminato il periodo di esclusività, altre case farmaceutiche possono fabbricare un farmaco equivalente vale a dire costituito dallo stesso principio attivo del medicinale di marca che ha perso il brevetto. I farmaci equivalenti sono efficaci come il farmaco originale da cui derivano ed hanno, per legge, un prezzo inferiore.

 

sitografia:
aifa.gov.it
iss.it

anzianiincasa*9 marzo 2020